Ds. Ngô Hoàng Ân –
Vào ngày 28 tháng 3 năm 2025, Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã chính thức phê duyệt Qfitlia (tên hoạt chất: fitusiran). Qfitlia (Fitusiran), một liệu pháp RNA can thiệp nhỏ dùng dưới da đang được nghiên cứu, nhắm vào antithrombin để cân bằng lại quá trình cầm máu ở những người mắc bệnh hemophilia A hoặc B (PwHA/B), bất kể tình trạng có hoặc không có yếu tố ức chế miễn dịch.
Liệu pháp mới dành cho người lớn và trẻ em từ 12 tuổi trở lên mắc Hemophilia A hoặc B, có hoặc không có yếu tố VIII hoặc IX ức chế (inhibitors). Đây là liệu pháp phòng ngừa đầu tiên nhằm giảm antithrombin (AT), giúp tăng tạo thrombin là enzyme then chốt trong đông máu.
1. Cơ chế hoạt động độc đáo
Không giống các liệu pháp truyền thống bổ sung yếu tố thiếu hụt (FVIII hoặc FIX), Qfitlia hoạt động thông qua cơ chế giảm antithrombin, từ đó tăng thrombin và cân bằng lại quá trình hemostasis. Đặc biêt:
- Công nghệ RNAi (siRNA) cho phép điều chỉnh liều linh hoạt theo xét nghiệm AT – giúp tối ưu hiệu quả và an toàn.
- Đường dùng: Tiêm dưới da, chu kỳ mỗi 2 tháng một lần, giảm tần suất tiêm so với liệu pháp khác.
- INNOVANCE Antithrombin, xét nghiệm đồng hành đã được FDA phê duyệt, giúp theo dõi và điều chỉnh liều theo mức AT trong máu.